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長船健二教授の所属する研究グループが常染色体顕性(優性)多発性嚢胞腎(ADPKD)の治療薬候補を同定、論文を発表いたしました

弊社取締役最高科学顧問の長船健二教授の所属する研究グループが、iPS細胞から作製したオルガノイド注1)を使って、常染色体顕性(優性)多発性嚢胞腎(ADPKD)注2)の症状を再現した疾患モデルの作製に成功し、このモデルを用いてADPKDの治療薬候補を見出しました。

また、その研究成果が2023年12月1日に「Cell Reports」で公開されました。

論文名:
“Human iPSC-derived renal collecting duct organoids model cystogenesis in ADPKD”

国立大学法人京都大学 iPS細胞研究所プレスリリース:
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/231201-010000.html

注1)オルガノイド
3次元的に試験管内で作られた小さな臓器のこと。

注2)常染色体顕性(優性)多発性嚢胞腎(ADPKD)
両側の腎臓に多数の嚢胞が次第に発生・増大し、徐々に腎機能障害が進行する遺伝性の難病で、人工透析や腎移植を必要とする末期腎不全に至る。腎臓以外にも、肝臓や膵臓などに嚢胞が生じることもあり、全身の血管の異常や、高血圧、脳動脈瘤、心臓の弁異常を伴う頻度も高いことが分かっている。トルバプタンという薬が嚢胞の増大を抑制する薬剤として承認されているが、根治的な治療法はない。